В течение полугода после операции половина пациентов продемонстрировала «клинически значимое улучшение».
Болезнь Паркинсона, как правило, поражает людей старше 50 лет. Это прогрессирующее заболевание, приводящее к постепенному вырождению нервных клеток в головном мозге, что со временем проявляется в треморе и ригидности рук, ног и шеи, общей медлительности, проблемах с координацией, ходьбой, равновесием. На поздних стадиях может развиваться деменция.
В ходе двойного слепого исследования учёные тестировали эффективность генной терапии NLX-P101 на 45 пациентах, которые находились на различных стадиях болезни Паркинсона — от умеренной до прогрессирующей. Больные в возрасте от 30 до 70 лет были выбраны в связи с тем, что их симптомы не реагируют на другие виды лечения.
Участники эксперимента подвергались либо генной терапии, либо фиктивной операции. Обе процедуры проводились под местной анестезией. Большинство пациентов были выписаны в течение двух суток после хирургического вмешательства.
Основная часть исследований и методов лечения болезни Паркинсона до сих пор были посвящены повышению в мозге уровня дофамина — нейромедиатора, который принимает активное участие в процессах, связанных с движением, обучением и настроением. Зачастую используется препарат леводопа — он стимулирует производство дофамина, но в то же время вызывает у многих пациентов побочные реакции и осложнения.
В данном случае специалисты занимались альтернативной системой нейромедиаторов с участием гамма-аминомасляной кислоты (GABA).
У 50% пациентов, прошедших лечение, вскоре было зарегистрировано значительное и устойчивое улучшение моторики (ослабление тремора, ригидности и трудностей с началом движения). Напротив, у тех, кому была сделана фиктивная операция, этот показатель составил лишь 14%. В среднем улучшение симптомов в первой группе произошло на 23,1%, а во второй — на 12,7%. Исследователи отмечают, что улучшения среди участников контрольной группы суть не более чем регрессия к средним величинам.