Фармацевтичні компанії постійно працюють над розробкою інноваційних препаратів для лікування СМА. Але повний цикл випробування і реєстрація нового лікарського засобу займає доволі тривалий час.
Пацієнти зі СМА не можуть чекати так довго. Це стосується і багатьох інших захворювань.
Виробники пропонують безкоштовно надати ще незареєстрований препарат обмеженій кількості хворих. Пацієнти, для яких це, можливо, остання надія, готові скористатись цим шансом.
Але проблема у тому, що застосовувати незареєстровані препарати в Україні заборонено. Існує доволі складна процедура індивідуального дозволу, який погоджує МОЗ.
У той же час у світі давно працює так званий механізм «ліки зі співчуття» (або «з міркувань гуманності», у ЄС - compassionate use). Він застосовується для безоплатного лікування тяжкохворих пацієнтів препаратами, які перебувають на стадії клінічних випробувань.
Практика показує, що переважна більшість фармацевтичних компаній після звершення клінічних випробувань продовжує лікувати пацієнта безоплатно – це вдячність людині за участь у дослідженні інноваційного препарату.
Для того, щоб і українські пацієнти отримали доступ до найсучасніших ліків, Комітет з питань здоров’я нації зареєстрував у Верховній Раді два законопроєкти – № 5736 про врегулювання питання надання пацієнтам лікарських засобів «зі співчуття» та № 5737 – про зміни до Податкового кодексу щодо звільнення від оподаткування препаратів, завезених за цим механізмом.
Ми чітко визначили умови, за яких надаємо право використовувати препарати, що не пройшли всі етапи випробувань:
- У країні відсутня альтернатива для лікування хворого
- Пацієнт перебуває у тяжкому стані або є загроза життю
- Ліки пройшли щонайменше першу фазу клінічних випробувань у США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великобританії та Швейцарській конфедерації
- Виробник бере на себе відповідальність за застосування препарату – надає дані з обґрунтуванням доцільності проведення лікування
- Пацієнт надає письмову згоду, підтверджуючи, що він усвідомлює, що препарат не пройшов всі стадії випробувань та погоджується на вживання ліків
- МОЗ затвердив програму розширеного доступу пацієнтів до незареєстрованих ліків
- Рішення про застосування медпрепарату погодив лікар
«Ліки зі співчуття» фактично надаються у вигляді гуманітарної допомоги для тяжкохворих пацієнтів. Тому ще раз наголошую: ми пропонуємо звільнити такі препарат від оподаткування.